НИИ детской гематологии на протяжении 15 лет своего существования был лидером российской детской онкогематологии. Под руководством специалистов института созданы десятки региональных центров, в которых внедрены единые международно признанные программы диагностики и лечения болезней крови. На базе Российской детской клинической больницы налажены операции по трансплантации костного мозга. Благодаря этому выживаемость детей с онкогематологическими заболеваниями увеличилась с 5 до 50 процентов, а при некоторых заболеваниях до 90 процентов. Клиника центра будет рассчитана на 250 коек и сможет принимать до 500 первичных пациентов в год. Здесь будут получать самое современное лечение не только дети с онкологическими и гематологическими диагнозами. В клинике будут также лечиться маленькие пациенты с другими смертельными заболеваниями (апластическими анемиями, гистиоцитозами, опухолями мозга, иммунодефицитами, адренолейкодистрофией и пр.), для излечения которых необходима трансплантация костного мозга. Сегодня эти дети в России практически обречены на гибель, поскольку в стране нет специализированной клиники, готовой их лечить. Ожидается, что клиника Федерального центра детской гематологии примет первых пациентов в 2008 году.